Bimbo con malattia rarissima salvato dai medici del Santobono e da un farmaco da 2 milioni e mezzo

Bimbo con malattia rarissima salvato dai medici del Santobono e da un farmaco da 2 milioni e mezzo

I dottori sono riusciti nell’impresa anche grazie all’acquisto del costosissimo medicinale. Il piccolo di 4 anni era affetto da un male degenerativo


NAPOLI – La sua malattia gli compromette pesantemente la capacità di respirare, muoversi e deglutire. Ma ora il farmaco che può curare il suo gravissimo male regala ad Antonio, 4 anni, di Gorizia, e alla sua famiglia la speranza di una vita migliore. Il piccolo, in cura all’ospedale Santobono di Napoli, è affetto da Sma1, una rara patologia degenerativa che può essere trattata con un farmaco, il Zolgensma, dal costo stratosferico: 2 milioni e mezzo di euro. Fino ad oggi quel medicinale gli era stato negato. Da qualche giorno però il bambino può finalmente assumerlo.

Quei parametri irraggiungibili per il piccolo malato – Antonio non aveva mai potuto accedere all’unica cura che lo può salvare per il prezzo inaccessibile da una parte e, e dall’altra, perché l’Agenzia del farmaco concede la gratuità soltanto con determinati vincoli legati all’età (solo per bambini molto piccoli), al peso e alla capacità di deglutire, la cui mancanza rischia di vanificare la somministrazione di un medicinale così prezioso: il piccolo sopravvive infatti grazie all’alimentazione assistita proprio perché, tra gli altri disturbi, ha grosse difficoltà di deglutizione.

Raccolta fondi andata male – Da marzo però le regole sono cambiate: l’Aifa ha eliminato il limite d’età, aprendo uno spiraglio per il piccolo, che rimaneva però escluso proprio per l’incapacità di deglutire. I genitori del piccolo avevano tentato la strada alternativa di una raccolta fondi, che però non aveva raggiunto la cifra necessaria, lasciando i familiari nella disperazione.

La speranza e la cura – Pochi giorni fa, finalmente, è arrivata la buona notizia: al Santobono di Napoli i medici hanno appurato che Antonio ha una sia pur minima capacità di deglutire, pari all’1%. Quanto basta per essere ammesso nei parametri che gli consentono gratuitamente la cura che può salvargli la vita. E così, sabato 20 novembre il bambino ha potuto assumere quel farmaco. I genitori sono usciti da un incubo: se il loro piccolo continuerà la cura, la sua vita sarà trasformata. Assumendo il Zolgensma, nel giro di sei-sette mesi Antonio potrà migliorare sensibilmente la qualità della sua vita. Piena di speranza e di fiducia la mamma, Stella, che dice: “Prima ci eravamo visti negare l’accesso alla cura per la situazione di alimentazione assistita, poi la raccolta fondi non ha dato i risultati sperati. Adesso finalmente la possibilità per nostro figlio di riprendere in mano la sua vita” (ANSA).